Півторарічний Арсен Борис з міста Скалат на Тернопільщині став переможцем лотереї від виробника препарату Zolgensma, який вважається найдорожчими ліками у світі.
Кілька місяців тому хлопчику поставили діагноз спінально-м’язова атрофія. Це рідкісна генетична хвороба, яка супроводжується зокрема атрофією м’язів та втратою рухомості пацієнта і призводить до важкої форми інвалідності або смерті.
Ціна всього одного уколу препаратом Zolgensma, який може врятувати хворого, – понад 2 мільйони доларів, – пише НЗ з посиланням на BBC-України.
Через таку високу вартість виробник ліків, компанія Novartis, частково розподіляє їх через лотерею – брати в ній участь можуть представники країн, де продаж Zolgensma поки що не схвалений.
Про те, що препарат безкоштовно отримає саме півторарічний Арсен, у своєму фейсбуці розповіла мама хлопчика, Надія Борис.
“Наша сім’я мріяла про цей укол цілих чотири місяці. Скільки разів ми це уявляли? Мільйон! Але тих почуттів, які відчуваєш в цей момент словами просто не описати!” – написала вона.
Оскільки передбачити, що право на безкоштовний укол виграє саме Арсен, було неможливо, чотири місяці тому батьки хлопчика запустили кампанію зі збору коштів на його лікування – відтоді їм встигли відправити 33 мільйони гривень.
Надія Борис запевнила, що як тільки виграний в лотерею препарат доставлять до України, родина перерахує всі зібрані кошти на допомогу іншим дітям зі спінально-м’язовою атрофією.
“Сьогодні ми оголосили про припинення збору коштів, раз так пощастило, що ми безкоштовно виграли той препарат від фірми-виробника […] Як уже отримаємо їх, то всі ті зібрані гроші віддамо для дітей, що теж хворі на таку хворобу, як в Арсенчика”, – розповіла жінка.
За її словами, Zolgensma орієнтовно прибуде в Україну через місяць. Укол робитимуть в столичній лікарні “Охматдит”.
Наприкінці травня також стало відомо, що ін’єкцію Zolgensma отримає 4-місячний Дмитро Свічинський з Одеси. Завдяки благодійній кампанії його батькам вдалося за два місяці зібрати необхідну суму. Укол йому незабаром зроблять в США – в дитячій лікарні у місті Сан-Антоніо.
У лютому укол Zolgensma також отримала 8-місячна Марія Сахно з Херсонщини – гроші так само вдалося зібрати завдяки пожертвам.
Що за препарат і чому він настільки дорогий
Zolgensma випускається американською компанією Novartis Gene Therapies і є першим лікарським препаратом для генної терапії спінально-м’язової атрофії.
Над його розробкою працювали близько 10 років, а використання в США дозволили лише у 2019-му.
Принцип роботи препарату часто описують як “ремонт” ДНК, – він забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1, який і викликає спінально-м’язову атрофію.
Zolgensma не лікує хворобу на 100%, але відчутно допомагає зупинити її прогресування – після ін’єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати і навіть ходити.
Препарат затвердили для використання у США після того, як він показав дуже хороші результати під час випробувань: з 21 дитини в тестовій групі 19 не просто вижили, але й показали раніше небачені для дітей зі СМА досягнення: вони могли рухати головою і сидіти без додаткової підтримки.
У ще одному дослідженні в групі дітей, які отримали збільшену дозу Zolgensma, 75% пацієнтів змогли сидіти без додаткової підтримки, а 17% – вставати і ходити.
У березні видання The Guardian повідомляло, що лікування Zolgensma пройшли вже понад 1 тисячу дітей, препарат наразі затверджений у 38 країнах.
Виробників ліків, подібних до Zolgensma, часто критикують за встановлення захмарних цін на них, проте фармкомпанії зазвичай пояснюють це великими витратами на розробку препаратів – при тому, що кількість пацієнтів, які їх потребують, є відносно невеликою.
Президент Novartis Gene Therapies Девід Леннон називав ціну на Zolgensma у 2 мільйони доларів “розумною і справедливою”.
“Ми говоримо про довічну користь від лікування, при тому, що воно зводиться до одноразової ін’єкції”, – наголосив він.
За його словами, така ціна препарату дозволяє фармкомпанії покрити витрати на його створення та вкладати кошти в нові передові методи лікування.
Коли Novartis оголосила, що частково розігруватиме Zolgensma в лотерею, то теж отримала чимало критики на свою адресу.
Один із засновників організації Treat SMA, яка захищає права хворих зі спінально м’язовою терапією, Каспер Русинський називав розіграш життєво важливих ліків в лотерею “дуже жорстоким” підходом.
В рамках лотереї Novartis розподіляє сто доз препарату на рік. Раз на два тижні комісія тягне жереб серед заявок, поданих з різних країн.
У Британії – безкоштовно
Тим часом для дітей із Великій Британії лікування Zolgensma віднедавна стало безкоштовним.
Це сталося після того, як у березні місцева Національна служба охорони здоров’я (NHS) уклала угоду з Novartis, за якою купуватиме препарат зі знижкою. Якою саме – у відомстві не розголошують, але батькам дітей з діагнозом СМА не доведеться платити нічого.
1 червня першим пацієнтом, який отримав такий безкоштовний укол, став 5-місячний Артур Морган з Лондона.
“20 років тому в дитини, яка народилася з СМА, була дуже коротка очікувана тривалість життя. Тепер у нас є можливість дати дітям шанс сидіти і навіть ходити. Без лікування СМА це було б неможливо”, – заявила дитячий лікар Елізабет Рейдж.
